t细胞治疗癌症是谁发明的的简单介绍

本篇百科问答的知识要给大家谈谈t细胞治疗癌症是谁发明的，以及对应的知识点，希望对学习有所帮助。

文章目录：

• 1、CAR-T疗法有多神奇？CAR-T疗法是如何治疗癌症的呢？
• 2、请问CAR-T“推广之父”张同存教授，是如何的治疗白血病的呢？？
• 3、CAR-T细胞疗法的治疗方法
• 4、通过细胞免疫疗法，他让肝癌晚期患者的无病生存期超42个月
• 5、CAR-T细胞疗法治疗癌症
• 6、CAR-T细胞治疗是什么？

CAR-T疗法有多神奇？CAR-T疗法是如何治疗癌症的呢？

CAR-T疗法有多神奇？CAR-T疗法是如何治疗癌症的呢？

car-t的全称为嵌合抗原受体t细胞免疫疗法，中文翻译为嵌合抗原受体t细胞免疫疗法。因为它是一种治疗，这意味着它是一种治疗方法，而不是药物。与传统药物不同的是，kymriah是一种个性化治疗，它修饰患者的免疫T细胞，添加一种能够识别肿瘤细胞并杀死肿瘤细胞的肿瘤抗原受体，然后在体外放大并注入患者体内，利用免疫系统攻击癌细胞，从而达到彻底消除癌细胞的目的。

艾米丽·怀特黑德，一个第一次使用car-t疗法的小女孩，已经存活了4年多，体内仍然没有癌细胞。艾米丽在5岁时转为急性淋巴细胞白血病。现有的药物对艾米丽的病没有效果，医生也认为艾米丽没有办法挽救它。无奈之下，艾米丽的父母带她参加了car-t临床试验。治疗后，艾米丽体内的癌细胞奇迹般地消失了。在同时参与试验的30名患者中，27名患者的癌细胞在治疗后消失，20名患者在6个月后体内仍然没有癌细胞。

首先，car-t疗法对某些白血病和淋巴癌有很好的治疗效果，但实体瘤的治疗还有很长的路要走。

其次，car-t疗法仍然存在一个主要缺陷，即细胞因子风暴。细胞因子风暴可导致患者高烧，这需要密切的临床监测。

第三，car-t疗法非常昂贵。一次性处理费用为47.5万美元，约人民币313万元。普通家庭仍然难以承受。

最后，虽然kymriah已被FDA批准上市，但这只意味着这种疗法可以在美国使用。中国食品药品监督管理局要求所有新药只有在中国重复进行临床试验后才能上市，因此在中国上市将推迟几年。

然而，这仍然是一个令人欣喜的消息，也是癌症治疗的一个重大转折点。人类要战胜癌症还有很长的路要走，但只要我们继续前进，我们将永远实现我们的目标。

请问CAR-T“推广之父”张同存教授，是如何的治疗白血病的呢？？

CAR-T是一种基于病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。张同存教授的团队利用我们身体免疫系统里面主要的两个记忆性细胞的功能，B细胞和T细胞功能做一个修改，我们采用B细胞的抗体基因跟T细胞表面受体基因结合，我们造成一个新的叫做嵌合性的抗体T细胞受体基因chimeric antigen receptor（嵌合抗原受体）这个技术，来把T细胞修改成为一个靶向性的T细胞，所有的T细胞基本上都可以一次性的把它作为一个靶向性的T细胞的修改的一种治疗方案，所以它是一种靶向T细胞的治疗方案。

CAR-T细胞疗法的治疗方法

癌症病人因放、化疗导致的免疫系统功能低下，是导致病情复发的重要原因，也是困扰医学界的一大难题。CAR-T细胞疗法则是一种全新的生物免疫治疗方法。这种新的细胞免疫治疗模式通过提取患者体内T淋巴细胞，经过体外10至14天的培养改造，通过载体整合进入到正常T细胞基因序列，形成嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）。被重新编码的T细胞就能获得特异性识别和攻击杀伤肿瘤细胞的能力，尤其对白血病细胞有很强的识别能力，有如“细胞导弹”，能精确“点射”白血病细胞，但又不会伤及正常细胞。由于是诱导、激活自体细胞，因此该疗法没有通常放、化疗的毒副反应，也没有传统治疗中出现的耐药性。张曦说，运用此疗法，再配以科学、合理的临床措施与方法，就能为临床治愈白血病提供全新的途径。

通过细胞免疫疗法，他让肝癌晚期患者的无病生存期超42个月

“世界上没有‘药神’，我认为创新药研发的关键核心是解决病患需求，帮助他们找到生的希望。”这是李宗海职业生涯最大的追求。

作为国际知名实体瘤CAR-T细胞治疗领域的开拓者，李宗海长年致力于研发能治疗甚至是治愈肿瘤患者的创新药物。

李宗海 本文图均为受访者供图

放弃从医选择研发抗癌新药

本科学医的李宗海，原本可以按部就班当上一名医生，但他没有选择这条路。

“全球每年新发肿瘤患者约1400万，在中国每年肿瘤新发病例约430万；作为一名有责任心的医者，最痛苦的莫过于看到病人却没法帮助他们，也找不到有效的治疗手段。”对此，他曾有过无奈。

李宗海回忆，在他读大学时，家里的亲人得了肿瘤，却没有能够治愈的方法，那会儿他便下定决心要做创新药，目标是攻克肿瘤。

“那时候还年轻，有点‘无知者无畏’，也不知道自己能不能成功，但我想至少要努力一下，做出点有价值的东西。”硕士研究生阶段，李宗海开始从事肿瘤基础性研究，但他觉得离“济世救人”的目标还比较远，更希望做一些跟转化应用相关的工作。

2000年研究生毕业后，他先在一家药厂工作了两年，随后进入上海市肿瘤研究所攻读博士学位，师从中国工程院首批院士、原国家863生物技术医药卫生专题专家组组长顾健人院士，开始肿瘤基因治疗方面的研究。

博士毕业后，他在肿瘤所建立了自己的科研团队，开始了从单克隆抗体到双功能抗体、抗体药物偶联物等各种不同肿瘤候选药物的 探索 性研究。

从2010年开始，他从转化研究中逐步摸索并预判，CAR-T是最有可能治愈肿瘤的治疗手段之一，所以决定专注CAR-T细胞治疗药物研发。

李宗海介绍说，CAR-T细胞治疗是当前国内外大热的癌症免疫疗法中，备受瞩目的一种细胞免疫疗法。简单来说，该疗法是从患者体内分离出T淋巴细胞，在体外对其进行改造，并装上能够特异性识别癌细胞的“GPS导航”——嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor，CAR）后，再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增，回输到患者体内，发挥特异的抗癌作用。

“作为研究所的科研团队，当时我们没有太多资金，也没有相关人才和设施马上推动项目往临床方向转化。”李宗海坦言，真正的转机发生在2014年成立科济生物公司后，而这主要得益于国家和地方政府出台了一系列推动生物医药改革创新的举措。

早期实验室。

肝癌晚期患者的无病生存期超42个月

从2013年开始，细胞免疫疗法就进入了一个突破性快速发展阶段，当年顶尖学术期刊《Science》（科学）就将其列为 “国际十大科学突破之首”。

李宗海表示，当时CAR-T细胞治疗药物研发不仅仅是国际制药巨头的“专利”，国外内顶尖高校、科研机构以及生物技术公司也在积极地进行相关研究。

2014年，他成立了科济生物医药（上海）有限公司，担任董事长兼CEO、首席科学官。创业初期，他和团队也经历了诸多困难，从组建实验室、建立人才团队，到技术转移、平台构建，常常是日以继夜，无眠无休。

同时，为了寻找更多合适的靶点进行针对性的药物开发，科研方面也是分秒必争。“那时，经常一天需要看上百篇文献摘要。”李宗海回忆，即使是和家人外出 旅游 ，他也把时间用在了阅读文献上。

为了能有更多的时间专注科研，自己至今都不会开车。他说，“攻克肿瘤的难度太大，需要集中精力、坚持不懈才有可能实现。不开车省去了学车和练车的时间，平常上班路上不开车也能够更专心地思考。”

公司成立短短7个月后，他们就相继启动了两项实体瘤CAR-T的 探索 性临床研究，其中一项为国际上首个针对EGFR/EGFRvIII双靶点的CAR-T用于治疗脑胶质瘤的临床研究；另一项为全球首个GPC3-CAR-T用于治疗肝癌的临床研究。

“当前，CAR-T疗法在血液性肿瘤的治疗中展现出了很强的实力，包括急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤等，但在实体瘤方面的研究却很少，而实体瘤占肿瘤发病率的90%以上，所以我们把实体瘤作为重点研究的方向。”李宗海说。

在2017年6月美国临床肿瘤协会（ASCO）年会上，他正式公布了肝癌CAR-T项目的I期临床研究数据：在接受治疗的13名肝癌患者中，无任何患者出现严重毒性；截至2019年3月，已有2名肝癌晚期患者的无病生存期超过42个月。

科济生物实验室

还开展胃癌、胰腺癌临床试验

李宗海团队又将目光投向了更多癌症领域的CAR-T细胞治疗研究。

科济公司成立后，他率领团队相继完成多轮数千万美元的融资，于2017年按GMP（药品生产质量管理规范）标准建立了CAR-T细胞制备中心，开始面向更多癌种的新药研发工作；之后，在美国设立子公司，并计划于2019年正式在美国启动临床前研究。

2017年，在李宗海的带领下，科济生物与海军军医大学附属第一医院合作开展了全球首个Claudin18.2-CAR-T细胞治疗胃癌、胰腺癌的临床试验，在接受治疗的12名患者中，有8名患者出现不同程度的肿瘤消退。详细研究结果将于2019年美国芝加哥全美临床肿瘤年会（ASCO）上公布。

除了在实体瘤方面的突破，他们在血液瘤方面也取得了不错的成绩。

2017年，科济生物和国内多家著名医院合作启动了针对淋巴瘤、多发性骨髓瘤等项目的研究。截至2019年2月28日，其全人BCMA-CAR-T细胞已治疗了24名难治复发的多发性骨髓瘤患者，完全缓解率超过70%，有望成为该肿瘤的突破性疗法。

截至2019年3月，他创建的科济生物已经获得了3个国家药监局颁发的新药临床试验批件，并于3月底开了针对GPC3靶点的CAR-T临床试验启动会。这项研究主要针对晚期肝细胞癌患者，将在上海交通大学附属仁济医院、浙江大学附属第一医院等知名三甲医院同步开展多中心临床试验。此外，针对白血病及淋巴瘤、多发性骨髓瘤的CAR-T细胞治疗研究也在同步进行中。

李宗海说，在创新药研发领域，全世界都一样，面临着巨大挑战。但幸运的是，如今国家对于创新药的政策支持力度很大，他和他的团队能赶上这个时代非常幸运，“现在国际交流合作更为便利，国内新药临床审批也在大大提速。只要我们坚持创新，脚踏实地，就能收获越来越多的研发成果，给更多的肿瘤患者带去希望，让济世救人的梦想成真。”

CAR-T细胞疗法治疗癌症

肿瘤是指机体在各种致瘤因素作用下，局部组织的细胞异常增生而形成的局部肿块。良性肿瘤容易清除干净，一般不转移、不复发，对器官、组织只有挤压和阻塞作用。而恶性肿瘤就是人们所说的癌症，它是100多种相关疾病的统称。当身体内细胞发生突变后，它会不断地分裂，不受身体控制，最后形成癌症。人们身体内所有器官都是由细胞组成。细胞增长和分化可满足身体需要，这种有序的过程可保持人们身体健康。然而，如果细胞继续分裂，这些额外的大量细胞就形成肿瘤。恶性肿瘤的细胞能侵犯、破坏邻近的组织和器官。而且癌细胞可从肿瘤中穿出，进入血液或淋巴系统，这就是癌症如何从原发的部位到其它器官形成新的肿瘤，这个过程就叫癌症转移，多数癌症是根据他们起始的器官或细胞类型来命名的。恶性肿瘤破坏组织、器官的结构和功能，引起坏死出血合并感染，患者最终可能由于器官功能衰竭而死亡。所以，针对肿瘤的治疗原则是早发现、早治疗，治疗疗效越好。

随着时间的推移，恶性肿瘤患者人数逐年递增，成为威胁人类健康生存的疾病之一。对此，恶性肿瘤成为医疗科学的研究重点。虽然当前的肿瘤治疗手段已有多种(手术、放疗、化疗、靶向治疗、免疫治疗、介入、消融等等)，但同一种或多种治疗手段并不能保证治愈。并且从客观角度上说，大部分晚期癌症最终进展为常规治疗难治性疾病，这时就迫切需要新的治疗模式或方法。

认识CAR-T细胞疗法

CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell

Immunotherapy指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。CAR-T细胞疗法是通过基因工程技术，人工改造肿瘤患者的T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。这是目前T细胞免疫疗法癌症治疗领域的“新宠”。

CAR-T是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一，其有效缓解率可达80%。2017年美国政府批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗特定淋巴癌患者。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫T细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。

CAR-T的治疗步骤：

1.从癌症病人身上分离免疫T细胞;

2.利用基因工程技术，通过逆转录病毒和慢病毒载体、转座系统(如SB

转座系统)或直接将mRNA转导到T细胞内，使T细胞表面表达嵌和抗原受体(CAR)，即成为CAR-T细胞，拥有识别癌细胞和增殖的作用;

3.体外扩增CAR-T细胞，一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞(体型越大需要细胞越多);

4.把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内;

5.严密监控病人，尤其是控制前几天身体的剧烈反应。

全球首例接受CAR-T细胞疗法

从整体的临床试验看，目前，CAR-T疗法在恶性血液病方面效果显著，但在实体瘤方面疗效不佳。我们期待以CAR-T为代表的免疫疗法在对实体瘤的治疗上，能取得更大的突破。

这意味着CTL019将成为全球第一个批准上市的CAR-T疗法，因此具有里程碑式的意义。

全球首例接受CAR-T疗法的患儿艾米丽·怀特海德(Emily

Whitehead)，在接受了16个月化疗后复发。2012年4月六岁的Emily在生命垂危之际，在宾夕法尼亚大学细胞免疫疗法中心开始接受CAR-T细胞治疗的临床试验，成为全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者，并且其主治医生Carl

June博士(宾夕法尼亚大学细胞免疫疗法中心主任)表示，在Emily细胞治疗之后持续5年定期复查，他惊喜地发现Emily体内持续未检测到癌细胞，这表明她的癌症完全消失。

国外已上市的CAR-T细胞产品——Kymriah(CTL019)

Kymriah是一种CAR-T的免疫细胞疗法，由宾夕法尼亚大学和诺华公司(Novartis)共同研发的革命性免疫细胞疗法，主要用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者。2017年8月，Kymriah已通过美国食品和药物管理局(FDA)的正式上市批准，成为免疫疗法十年内的第二次重大突破。这将打开免疫疗法的最新篇章——“真正的活性药物”。这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法。人类从此拥有了一种新的治疗癌症和其它严重的、危及生命的疾病的方法。

在Kymriah上市之前，诺华公司向FDA提供了对63名难治性或复发性白血病患儿或年轻患者的临床试验的研究数据，数据表明这些受试者在2015年4月至2016年8月期间接受了该项治疗。其中52人(82.5%)的病情得到好转，对于复发或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)患者来说，这是极其高的救治率，证实了该治疗方案的安全性和有效性。但是激活免疫系统是一把双刃剑，它既是有效的抗癌方法，同时也会给患者带来威胁。以往的研究发现，细胞疗法引起的严重副作用很多，因此引发了人们对广泛使用的担忧。细胞疗法最常见的副作用之一是细胞因子释放综合征(cytokinereleasesyndrome)，会引起高热和流感症状，在某些严重情况下可能会使患者丧命。另一个主要的副作用是神经毒性，会导致暂时的意识混乱或潜在致命的脑肿胀。所以这就要求接受细胞治疗的患者在治疗的期间需要住院，接受严密的医学监测，以确保患者在出现不良反应之时能够得到及时有效的救治。

作为全球首款获批的CAR-T细胞产品，Kymriah已相继在美国、欧盟和加拿大获批。日本也于2019年3月成为第一个在亚洲批准CAR-T疗法的国家。

当然，这种定制型的基因治疗费用并不便宜，需要47.5万美元(由2019年5月20日汇率换算，约合人民币329万元)。这一价格使它成为最昂贵的癌症治疗产品之一。

日本批准将CAR-T细胞疗法Kymriah纳入医保

据NHK(日本广播协会，日本唯一的公共广播电视台)于2019年5月15日报道，日本中央社会保险医疗协议会批准将诺华的CAR-T细胞治疗产品Kymriah于2019年5月22起纳入医保，定价约3350万日元(约合人民币210万元)，医保内批准的适应症为治疗小儿急性淋巴细胞白血病和25岁以下成人弥漫性大B细胞淋巴瘤。根据日本厚生劳动省(MHLW)的说法，Kymriah将成为目前日本国内医保价格最高的药品。

中国现开展的CAR-T细胞疗法临床试验

由上海斯丹赛生物技术有限公司申报的一项CAR-T细胞治疗晚期实体瘤的安全性和有效性临床研究在全国各地的三甲医院开展，并且已经获得国家食品药品监督管理总局和相关医院医学伦理委员会的批准。这是中国国内患者能够接受国际前沿CAR-T细胞疗法的途径之一，这是不可多得的机会。若患者入组该临床试验后将会接受前沿新型抗肿瘤细胞疗法，接受当地的权威医生诊治和经验丰富的医护人员进行定期观察和随访指导，并且所有试验相关的检测和试验用药费用均免费。

以下是研究的主要入选及排除标准，供您参考。

项目：CAR-T细胞治疗晚期实体瘤的安全性和有效性临床研究

主要入排标准：

1.年龄18-65岁之间(胰腺癌18-70岁);ECOG体能状态评分为0~1(乳腺癌ECOG 0-2);

2.在经申办方认可的实验室的免疫组化(IHC)测定靶点表达≥1+(去研究中心检测);

3.细胞学或病理学证实为本试验方案适应症中的一种实体瘤;

4.至少具有一个颅外可测量病灶(病灶1cm或淋巴结短径1.5cm);

5.主要器官功能正常;

6.没有出血性疾病或凝血功能障碍;

7.没有脑转移;

目前需要的癌种：

1.胰腺癌：无法进行手术或者不适合手术的患者，或手术后复发的患者;或接受过一二线充分治疗，标准治疗无效的患者

2.转移性乳腺癌：既往接受过至少 2-4 个化疗方案或者多线内分泌治疗，目前无标准治疗方案;

3.非小细胞肺癌：标准一线和二线药物治疗失败的晚期患者;诊断为非小细胞肺癌的患者必须检测 EGFR 突变情况、ALK

易位提到的情况需要接受适当的酪氨酸酶抑制剂治疗后无效的患者;

4.复发难治性甲状腺癌：碘难治且对索拉菲尼(或其他相关靶向药物)治疗无应答的患者，或者自动放弃碘 131

治疗或者索拉菲尼(或其他相关靶向药物)治疗的患者;

5.结直肠癌：无法进行手术或者不适合手术的患者，或手术后复发的患者;或接受过一二线充分治疗，标准治疗无效的患者

6.胃癌：无法进行手术或者不适合手术的患者，或手术后复发的患者;或接受过一二线充分治疗，标准治疗无效的患者

注：以上为主要标准，最终入组标准由研究医生掌握。

CAR-T细胞治疗是什么？

CAR-T细胞治疗是一种新兴的精准医学治疗手段，作为免疫疗法在近年来得到了快速发展，被普遍认为是人类最有希望攻克癌症的创新疗法之一。

CAR-T疗法利用病人自身细胞，通过提取血液里的免疫T细胞，在体外进行基因工程改造，令其能识别肿瘤细胞表面的抗原，然后把这些细胞输回输到病人体内，达到识别、杀死癌细胞的治疗效果，就如同给病人T细胞装上了GPS导航系统，能够精准地识别并杀伤癌细胞。

4月1日，在法国马赛近日召开的第43届欧洲血液和骨髓移植学会年会上，CAR-T细胞治疗继续成为会议的最热门话题。

最新数据显示，中国目前在CAR-T临床研究项目上与美国同列为全球CAR-T研究的第一梯队。

截止目前美国登记开展CAR-T临床研究项目111项，欧洲23项，中国90项。中国在数量上已经超越欧洲，与美国同列为全球CAR-T研究的第一梯队，中国医院专家和研究机构也频频受邀出席相关国际学术会议，分享最新研究进展。

综上就是 baike.aiufida.com 小编关于t细胞治疗癌症是谁发明的的知识的个人见解，如果能够提供给您解决问题时的帮助，您可以在评论区留言点赞哟。